近日，國家衛健委、國家藥監局等 5 部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》。
121罕見病公布
據統計，共有121個罕見病在目錄中。
2016年9月，罕見病發展中心發布被稱為“民間版罕見病目錄”的《中國罕見病參考名錄》，共收錄147種疾病，希望為官方目錄的推出提供參考。其中，88種疾病與此次發布的國家版罕見病目錄重疊。
罕見病發展研究中心表示，此次國家版目錄的發布是整個行業多方努力的結果，將給罕見病患者及孤兒藥行業帶來希望。
罕見病藥物，可減免臨床試驗
2017年5月，CFDA曾發布關于征求《關于鼓勵藥品醫療器械創新加快新藥醫療器械上市審評審批的相關政策》（征求意見稿）意見的公告。
公告提出，罕見病治療藥物申請人可提出減免臨床試驗申請，加快審評審批。對于在國外已批準上市的罕見病治療藥物，可有條件批準上市，上市后在規定時間內補做相關研究。
不過，這些藥物的市場容量不大，不會出現重磅藥品。（來源：國家衛健委）
